美國麻省劍橋和北京2020年5月12日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件，以及2020年第一季度財務(wù)業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“近期，公司達到了多項關(guān)鍵里程碑事件——百澤安^®在中國獲批用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者，同時兩項百澤安^®用于治療一線非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗均在中期分析中達到了主要終點。這些成就都證明我們不斷朝著目標發(fā)展，在全球范圍內(nèi)為更多的癌癥患者創(chuàng)造有意義且可及的藥物。面對新冠肺炎全球大流行造成的困難，我們的團隊積極應(yīng)對，盡可能降低疫情帶來的影響，為患者以及前線抗疫醫(yī)護人員提供支持。同時，我們也將努力保持現(xiàn)有廣泛開發(fā)項目的發(fā)展勢頭，并參與全球抵抗新冠疫情的工作。除了這一季度在中國成功商業(yè)上市的百澤安^®以外，我們將繼續(xù)擴展公司的商業(yè)組合，有望在明年年底之前達到多至11款產(chǎn)品，也期待在ASCO上公布澤布替尼和百澤安^®的3期臨床試驗數(shù)據(jù)，以及在接下來12個月中公布多項3期或潛在的注冊性臨床試驗的結(jié)果?！?/p>

近期業(yè)務(wù)亮點及預(yù)計里程碑事件

商業(yè)運營

• 于2020年3月完成了百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者在中國的商業(yè)化上市
• 百澤安^®獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者
• 截至2020年3月31日的三個月的產(chǎn)品收入為5206萬美元
• 如先前宣布，NMPA已決定暫停進口、銷售和使用由美國新基公司（現(xiàn)隸屬百時美施貴寶）向中國供應(yīng)的ABRAXANE^®注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）產(chǎn)品。新基公司就此已對中國大陸的ABRAXANE^®實施自愿召回
• 百澤安^®針對復(fù)發(fā)/難治性（R/R）cHL適應(yīng)癥已被納入珠海市商業(yè)醫(yī)療保險目錄

安進合作

• 針對三款安進商業(yè)階段抗腫瘤藥物——安加維^®（XGEVA^®）地舒單抗注射液、KYPROLIS^®注射用卡非佐米以及BLINCYTO^®注射用倍林妥莫雙抗——在中國的移交活動正在按照計劃開展。百濟神州預(yù)計將于2020年第三季度開啟安加維^®針對骨巨細胞瘤適應(yīng)癥的推廣宣傳。關(guān)于KYPROLIS^®以及BLINCYTO^®的產(chǎn)品注冊正在進行中，新藥上市申請（NDA）已于2019年第四季度遞交完畢。此外，NMPA已受理一項安加維^®用于治療骨相關(guān)事件拓展適應(yīng)癥的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）
• 百濟神州與安進公司正一同推進合作中涵蓋的臨床階段抗腫瘤候選藥物的開發(fā)，以實現(xiàn)先前制定的全球發(fā)展計劃

EUSA 合作

• SYLVANT^®（司妥昔單抗）以及QARZIBA^®（dinutuximab beta）的上市申請（BLA）正在討論過程中，預(yù)計于2020年遞交

臨床項目

BRUKINSA?（澤布替尼），一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的小分子抑制劑；在美國已獲批

• 啟動了一項多中心的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04382586），用于評估澤布替尼治療因新冠肺炎出現(xiàn)肺部窘迫的住院患者。該試驗計劃招募42例患者；患者將隨機接受澤布替尼（每日一次320 mg口服給藥，共28天）聯(lián)合維持療法，或安慰劑聯(lián)合維持療法的治療。此外，將有一組由4到10例正在接受機械式通氣輔助治療患者組成的亞組，該亞組患者將接受澤布替尼聯(lián)合維持療法的治療。該試驗的主要終點為隨機分組中第28天的無障礙呼吸生存率

澤布替尼預(yù)計里程碑事件

• 于2020年上半年在中國獲批用于治療R/R 套細胞淋巴瘤（MCL）患者以及R/R 慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者
• 最早于2020年下半年公布澤布替尼對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN） CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗的主要數(shù)據(jù)
• 于2020年在中國遞交用于治療華氏巨球蛋白血癥患者（WM）患者的sNDA
• 于2020年與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）討論澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）數(shù)據(jù)
• 于2020年完成澤布替尼對比伊布替尼用于治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03734016）擴展后的患者入組
• 在美國臨床腫瘤學會（ASCO）2020年網(wǎng)絡(luò)虛擬科學會議上以口頭報告的形式公布澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗結(jié)果，在一項海報中公布澤布替尼用于治療初治（TN）和既往接受過治療的WM患者的三年隨訪數(shù)據(jù)。該會議將在2020年5月29日至31日舉辦

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液），一款設(shè)計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結(jié)合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體；在中國已獲批

• 宣布了國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®聯(lián)合兩項化療方案用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的sNDA
• 公布了用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的關(guān)鍵3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號： NCT03663205）在計劃的中期分析中達到主要終點，即百澤安^®聯(lián)合培美曲塞和鉑類化療藥物與僅用培美曲塞和鉑類藥物相比，無進展生存期（PFS）經(jīng)獨立評審委員會（IRC）評估取得了統(tǒng)計顯著性的提高。百澤安^®與培美曲塞以及鉑類藥物聯(lián)合用藥的安全性數(shù)據(jù)與每項試驗用藥的已知風險相符，未出現(xiàn)新的安全警示
• 完成了百澤安^®對比多西他賽用于治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）的患者入組
• 完成了百澤安^®對比化療用于治療二線晚期食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）的患者入組

百澤安^®預(yù)計里程碑事件

• 于2020年在中國遞交用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的sNDA并于一場未來的醫(yī)學會議上公布數(shù)據(jù)
• 于2020年就百澤安^®用于治療二或三線肝細胞癌（HCC）患者的全球2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)進行溝通
• 在ASCO 2020年網(wǎng)絡(luò)虛擬科學會議上公布用于治療一線晚期鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗數(shù)據(jù)
• 于2020年或2021年初公布百澤安^®對比多西他賽用于治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）以及百澤安^®對比化療用于治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）的主要結(jié)果
•  在中國啟動一項用于治療可切除II或IIIA期NSCLC患者的3期臨床試驗
• 于2020年完成在中國開展的用于治療錯配修復(fù)缺陷（dMMR）或高微衛(wèi)星不穩(wěn)定（MSI-H）實體瘤患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03736889）的患者入組

Pamiparib，一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

• 完成了在中國開展的用于治療經(jīng)過標準治療后出現(xiàn)疾病進展或不適用標準治療、攜帶BRCA突變的轉(zhuǎn)移性HER2陰性乳腺癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03575065）患者入組

Pamiparib預(yù)計里程碑事件

• 于2020年就在中國開展的用于治療既往接受過治療的三線或以上攜帶BRCA1/2突變的晚期卵巢癌（OC）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03333915）初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)進行溝通，并可能在中國遞交一項針對該適應(yīng)癥的NDA
• 于2020年或2021年上半年公布pamiparib作為鉑敏感復(fù)發(fā)性O(shè)C患者維持治療的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03519230）主要結(jié)果
• 于2020年公布pamiparib聯(lián)合百澤安^®用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02660034）更新結(jié)果

Lifirafenib，一款在研RAF二聚體抑制劑

• 在《臨床腫瘤學》（Journal of Clinical Oncology）期刊上發(fā)表了1期數(shù)據(jù)

BGB-A1217，一款在研TIGIT單克隆抗體

BGB-A1217預(yù)計里程碑事件

• 于2020年或2021年初公布一項1期臨床試驗數(shù)據(jù)

BGB-11417，一款在研Bcl-2小分子抑制劑

• 啟動了BGB-11417用于治療成熟B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04277637）患者入組，并計劃將其作為單藥以及聯(lián)合澤布替尼進行開發(fā)

合作項目

Sitravatinib，一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括 TAM 家族受體（TYRO3、Axl、MER）和 split 家族受體（VEGFR2、KIT）及 RET，由 Mirati Therapeutics 授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)

Sitravatinib預(yù)計里程碑事件

• 于2020年在一場醫(yī)學會議上公布sitravatinib聯(lián)合百澤安^®的1期臨床試驗數(shù)據(jù)

ZW25，一款在研Azymetric?雙特異性抗體，與Zymeworks合作開展2期臨床開發(fā)

• 啟動了一項ZW25聯(lián)合化療用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌患者以及聯(lián)合化療與百澤安^®用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽性胃食管腺癌（GEA）患者的雙臂1b/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04276493）的患者入組

ZW25預(yù)計里程碑事件

• 為計劃中的針對難治性HER2陽性膽道癌（2020年）以及針對一線HER2陽性胃食管腺癌（2020年末和2021年初）的注冊性試驗的臨床開發(fā)和患者入組提供支持

BGB-3245，一款在臨床前研究中展示了對抗單聚體和二聚體RAF突變型活性的在研B-RAF抑制劑，目前由百濟神州和SpringWorks Therapeutics共同持有的MapKure進行開發(fā)

• 宣布用于治療晚期或難治性實體瘤患者的1期臨床試驗在澳大利亞實現(xiàn)了首例患者給藥（clinicaltrials.gov登記號：NCT04249843）。BGB-3245的新藥研究申請（IND）獲得FDA許可，能夠擴展試驗至美國的臨床研究機構(gòu)

生產(chǎn)基地

• 完成了廣州生物藥品生產(chǎn)基地一期工程的設(shè)備驗證以及生產(chǎn)流程驗證
• 開啟了廣州生物藥品生產(chǎn)基地二期工程以擴大生產(chǎn)能力，預(yù)計于2020年底之前完成

新冠肺炎疫情影響

• 公司預(yù)計新冠肺炎（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機將對其業(yè)務(wù)造成一定的負面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通和檢查、臨床試驗的患者招募以及患者參與。隨著全國各地陸續(xù)復(fù)工返工，之前遭受疫情影響的中國業(yè)務(wù)也有所好轉(zhuǎn)。公司正在努力減少疫情導(dǎo)致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標開展工作
• 除澤布替尼在新冠肺炎患者中開展的臨床試驗之外，公司還宣布了與Atreca以及IGM Biosciences合作，計劃利用現(xiàn)有的技術(shù)與專業(yè)知識，研究、開發(fā)及生產(chǎn)抵御SARS-CoV-2新冠病毒的新型IgM或IgA抗體，用于新冠肺炎潛在的治療

2020年第一季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2020年3月31日為33.8億美元，相比較，2019年12月31日的持有額為9.855億美元

• 截至2020年3月31日的三個月的現(xiàn)金和短期投資總額增加了23.9億美元，主要歸因于2020年1月2日正式生效的安進合作協(xié)議中向其出售美國存托股（ADS）所獲得的27.8億美元現(xiàn)金。截至2020年3月31日的三個月的經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為3.4194億美元，資本支出為2153萬美元，用于授權(quán)協(xié)議預(yù)付款的現(xiàn)金為4300萬美元

收入 截至2020年3月31日的三個月收入為5206萬美元，相比較，2019年同期收入為7783萬美元。季度同比有所減少，主要歸因于與新基公司關(guān)于百澤安^®合作協(xié)議終止后缺少合作收入，以及ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）在華產(chǎn)品收入有所下降，其中部分與百澤安^®在華的初步銷售產(chǎn)品收入以及BRUKINSA?（澤布替尼）在美的產(chǎn)品收入相抵消

• 截至2020年3月31日的三個月的產(chǎn)品收入為5206萬美元，相比較，2019年同期產(chǎn)品收入為5742萬美元。產(chǎn)品收入包括：
• 百澤安^®自2020年3月在中國商業(yè)發(fā)布以來的產(chǎn)品收入為2053萬美元，其中包括用于分銷商創(chuàng)建庫存的數(shù)量。百濟神州中國商業(yè)化團隊在新冠肺炎疫情中仍舊按計劃在第一季度通過多種方式包括網(wǎng)絡(luò)推廣來開展百澤安^®的商業(yè)化上市
• ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達莎^®在中國的產(chǎn)品收入為3082萬美元，相比較，2019同期收入為5742萬美元。產(chǎn)品收入減少主要歸因于新冠肺炎全球大流帶來行的負面影響、仿制藥競爭加劇，以及NMPA于2020年3月在中國暫停銷售ABRAXANE^®的決定
• 澤布替尼在美國的產(chǎn)品收入為72萬美元。在包括新增用藥患者，保險覆蓋以及在醫(yī)生群體中的品牌認知度等早期上市指標中的進展令人鼓舞
• 截至2020年3月31日的三個月的合作收入為零，相比較，2019年同期合作收入為2041萬美元

費用 截至2020年3月31日的三個月的費用為4.2582億美元，相比較，2019年同期的費用為2.5159億美元

• 銷售成本 截至2020年3月31日的三個月的銷售成本為1415萬美元，相比較，2019年同期的銷售成本為1526萬美元。銷售成本主要包括購買ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達莎^®用于中國分銷以及經(jīng)批準的百澤安^®與澤布替尼分銷
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)費用為3.043億美元，相比較，2019年同期的研發(fā)費用為1.7835億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于正在進行以及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗持續(xù)增長的費用，與安進公司合作相關(guān)的開發(fā)成本，新增的藥物注冊登記準備，以及與商業(yè)化前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)費用還包括用于授權(quán)協(xié)議預(yù)付款的4300萬美元，相比較，2019年同期授權(quán)協(xié)議預(yù)付款為1000萬美元。截至2020年3月31日的三個月，履行安進合作中共同開發(fā)義務(wù)的費用為5600萬美元，其中包括研發(fā)費用2837萬美元，其余2763萬美元計為攤銷的研發(fā)費用。截至2020年3月31日的三個月的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為2040萬美元，相比較，2019年同期的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為1577萬美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2020年3月31日的三個月的銷售、一般及行政管理費用分別為1.0708億美元，相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費用分別為5765萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，包括擴大商業(yè)團隊規(guī)模以支持在華和在美上市產(chǎn)品的分銷，以及提高的專業(yè)服務(wù)費和運營活動發(fā)展所需成本的增加。截至2020年3月31日的三個月的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為1786萬美元，相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為1062萬美元
• 凈虧損 截至2020年3月31日的三個月的凈虧損分別為3.6374億美元，或每股0.36美元，或每股ADS 4.7美元；相比較，2019年同期的凈虧損為1.6764億美元，或每股0.22美元，或每股ADS 2.81美元
  

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認會計準則）
（單位為1,000美元）

簡要合并營運報表（美國一般公認會計準則）
（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性 藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲 擁有 3800 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款 自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑 BRUKINSA?（澤布替尼）和抗 PD1 抗體藥物百澤安^®（替雷利 珠單抗注射液）分別在美國和中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進 公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及 EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了 解更多信息，請訪問 www.beigene.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有關(guān)百濟神州近期候選藥物的臨床數(shù)據(jù)以及產(chǎn)品批準，后期臨床試驗的開展和預(yù)計數(shù)據(jù)公布，額外的產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布，百濟神州產(chǎn)品和候選藥物預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進程，以及百澤安^®和BRUKINSA?的產(chǎn)品上市成功。百濟神州為減少新冠肺炎全球大流行對公司業(yè)務(wù)帶來的影響以及為患者和醫(yī)護人員提供支持的工作，新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響，以及“近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件”標題下的本公司的計劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟神州在最近年度報告的10-K 表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。